Nueva terapia génica podría tratar niños con la enfermedad de Hunter

México, Notimex).- Un grupo de investigadores de la Universidad de Manchester desarrolló un nuevo enfoque de la terapia génica de células madre para tratar a los niños con la enfermedad de Hunter.

Este trastorno genético causado por la falta del gen IDS, afecta los huesos, articulaciones, el corazón y los pulmones de los niños y, en aproximadamente dos tercios de los casos, también puede dañar el cerebro, lo que lleva a discapacidades mentales graves.

En un comunicado, la Universidad de Manchester dio a conocer esta investigación que coordina el profesor Brian Bigger, y que destaca porque actualmente es costosa la terapia de reemplazo de enzimas que se aplica a niños con el padecimiento.

El especialista y su grupo de trabajo desarrolló un enfoque de terapia génica de células madre que funciona reemplazando el gen faltante en la médula ósea de los menores de edad afectados. Además, agregaron una etiqueta a una enzima (la IDS) para permitir que pase al cerebro y tener resultados más efectivos.

Los especialistas informaron de resultados favorables en pruebas que han realizado en ratones, en los que llevaron a cabo corrección completa de la enfermedad ósea, articular y cerebral.

Esperábamos que el enfoque de la terapia génica de células madre entregara la enzima IDS al cerebro; nos sorprendió descubrir la efectividad.

Los expertos obtuvieron todas las mejoras de la tecnología actual: la etiqueta no sólo mejoró la absorción de enzimas a través de la barrera hematoencefálica, sino que también mejoró la absorción de la enzima en las células y pareció ser más estable en el torrente sanguíneo.

El equipo forma parte del Centro de Terapia avanzada InnovateUK Manchester Hub (iMATCH), y su objetivo es desarrollar esta terapia para después llevarlo a prueba clínica.

Algunos signos o síntomas de la enfermedad de Hunter pueden ser: cabeza de tamaño grande (macrocefalia), engrosamiento de los labios, nariz ancha y fosas nasales ensanchadas, lengua protuberante, tamaño o forma anormal de los huesos u otras irregularidades óseas.

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